الحفاظ على الخلايا العصبية على قيد الحياة في مرضى باركنسون

سيحصل الجزيء الذي لطالما كان مصدرًا للأمل كعلاج محتمل لمرض باركنسون على فرصة جديدة لإظهار فائدته. فريق بقيادة كريستوف بانكيفيتش في جامعة كاليفورنيا ، سان فرانسيسكو ، يخطط لتجربة سريرية للعلاج الجيني التجريبي باستخدام عامل التغذية العصبية المشتق من الدبقية (GDNF) ، وهو بروتين يساعد على إبقاء الخلايا العصبية على قيد الحياة. الفريق في المراحل النهائية للحصول على موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، ويأمل أن تتمكن تجربته من معالجة المشكلات التي شابت التجارب السابقة.

العلاج المستهدف: تُظهر صور التصوير بالرنين المغناطيسي لدماغ القرد إعادة بناء ثلاثية الأبعاد لضخ السوائل (كما هو موضح باللونين الأحمر والأصفر) في البوتامين (كما هو موضح باللونين الأخضر والأزرق) - وهي منطقة من الدماغ متورطة في مرض باركنسون.

تتحكم العلاجات الحالية لمرض باركنسون في الأعراض ، لكنها لا تبطئ من تقدم المرض. أظهر GDNF لأول مرة نتائج واعدة كعلاج لمرضى باركنسون عندما اكتشف العلماء أنه يمكن أن يعزز بقاء الخلايا العصبية المنتجة للدوبامين - الخلايا التي تتدهور بسبب المرض - في عام 1993. ولكن حتى الآن ، النتائج على البشر لم تثبت هذه الآمال . أظهرت التجارب المبكرة التي تضمنت حقن البروتين مباشرة في الدماغ بعض النتائج الواعدة ، لكن تجربة ثانية أكثر شمولاً لم تظهر أي فائدة بعد ذلك. أظهرت تجربة أخرى حديثة استخدمت نهج العلاج الجيني لتقديم مركب مشابه ، نيورتورين ، بعض علامات الفائدة لكنها فشلت في هدفها الأساسي المتمثل في تحسين الأعراض بعد عام واحد.



يعتقد Bankiewicz أن المحاولات الأخرى باءت بالفشل لأنها لم تستهدف النسيج الصحيح بالدقة الكافية. قال إن المحاولات الأولى حقنت بروتين GDNF في المساحات القريبة من مناطق الدماغ ذات الأهمية ، حيث فشل في الانتشار بعيدًا بدرجة كافية في الدماغ. ويقول إن حقن العلاج مباشرة في أنسجة المخ ذات الصلة تسبب في حدوث تسرب في السائل المحيط. يقول Bankiewicz لقد تبين أنهم جميعًا سلبيون ، لأن التسليم لم يتم التحكم فيه مطلقًا.

ستقدم التجربة الجديدة الجين الذي يشفر GDNF في البوتامين ، وهي منطقة دماغية متورطة في مرض باركنسون. سيتم نقل الجين بواسطة فيروس ، وسيتم حقنه مباشرة في الدماغ باستخدام تقنية تسمى التوصيل المعزز بالحمل الحراري ، والتي تستخدم الضغط الإيجابي لدفع السوائل إلى عمق المناطق المستهدفة. ستتضمن الحقن عامل تباين MRI ، وسيستخدم الباحثون نظام التصوير القائم على التصوير بالرنين المغناطيسي لتتبع توزيع العلاج أثناء الولادة. يقول Bankiewicz إن نظام التصوير سيسمح للفريق بالتأكد من وصول الجين إلى حيث يحتاج إليه.

بمجرد دمجه في الخلايا ، فإن الجين سيقود التعبير عن بروتين GDNF. يقول Bankiewicz إنه يجب أن ينتقل بعد ذلك إلى مناطق أخرى من الدماغ تتأثر بالمرض ، ويتم نقلها على طول المحاور ، وهي التيول الطويلة للخلايا العصبية التي تربط مناطق الدماغ.

يبقى أن نرى ما إذا كان نظام توصيل أكثر دقة هو الحل ، ويختلف العلماء حول العوامل التي تحتاج إلى تحسين: الناقل الذي يحتوي على الجينات ، ونظام التوصيل ، واستهداف مناطق الدماغ ذات الصلة ، وأنواع المرضى التي تتم دراستها - أو حتى الجين نفسه. أندرو فيجين يقول عالم الأعصاب في مستشفى جامعة نورث شور ، إن الانتكاسة الأخيرة في تجربة النيورتورين تلقي بظلال من الشك على ما إذا كان نهج مماثل سيعمل مع GDNF. ويضيف أنه لا يزال يتعين علينا معرفة ما إذا كان GDNF حقًا يساعد الأشخاص المصابين بمرض باركنسون.

رونالد ماندل ، عالم أعصاب في جامعة فلوريدا ، يعمل أيضًا على العلاج الجيني GDNF. إنه متفائل بأن GDNF يمكن أن يساعد مرضى باركنسون ، لكنه يعتقد أنه يجب اختباره على المرضى في المراحل المبكرة من المرض - قبل أن تصبح الخلايا المنتجة للدوبامين مريضة بشدة وتموت. ومع ذلك ، فإن الحصول على الموافقة على اختبار العلاجات في مثل هؤلاء المرضى أمر صعب للغاية.

يخفي

التقنيات الفعلية

فئة

غير مصنف

تكنولوجيا

التكنولوجيا الحيوية

سياسة التكنولوجيا

تغير المناخ

البشر والتكنولوجيا

وادي السيليكون

الحوسبة

مجلة Mit News

الذكاء الاصطناعي

الفراغ

المدن الذكية

بلوكشين

قصة مميزة

الملف الشخصي للخريجين

اتصال الخريجين

ميزة أخبار معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا

1865

وجهة نظري

77 Mass Ave

قابل المؤلف

ملامح في الكرم

شوهد في الحرم الجامعي

خطابات الخريجين

أخبار

انتخابات 2020

فهرس With

تحت القبه

خرطوم الحريق

مؤشر With

قصص لانهائية

مشروع تكنولوجيا الوباء

من الرئيس

غلاف القصه

معرض الصور

موصى به